药物临床试验是什么？（CRO-1.1.1）

药物可以治疗和预防疾病。但随着科学的进步，依然存在着很多威胁人类健康或生命的疾病。所以全世界一直在开发新的药物。

那么我们使用的药品，或者说是新药，是怎么来的呢？

1）合成化合物，筛选优化为药物候选物

首先呢我们需要弄清楚药物的发病过程和机理。通过这些基础研究，为治疗疾病的新药开发提供线索。科研人员开展研究，合成一系列化合物。在这个阶段需要通过体外细胞的实验验证，初步筛选出高活性、毒性低的化合物。并进一步优化结构，这些化合物成为药物候选物。

2）动物实验

接下来研究人员会在动物身上进行大量的实验，会用到很多小型或中型动物，比如小白鼠、家兔、猫、小猪等。来研究这些候选药物在动物身上的反应和毒性。初步筛选出可能安全、有效的候选药物。

3）临床试验

由于人和动物有很大的不同。在动物身上有良好反应而在人体没有疗效，或者在动物身上安全而在人体中有毒副作用的情况都有可能会发生。因此，如果不在人体中研究候选药物，而只根据动物实验结果，就上市用于人类的话。可能不仅不能用来治病，还很可能导致许多患者出现预期外的毒副作用。为了观察候选药物能否成为药物，无论如何都必须在人体进行科学严谨的研究。搞清楚这个新药用于人体的安全性和有效性。同时也搞清楚什么样的治疗或者剂量才是最合适的。

临床试验（Clinical Trial），是指为确定拟在或者已在中国上市的试 验药物的安全性与有效性，申请人开展的在人体（患者或者健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或者揭示试验药物的作用、不良 反应以及试验药物的吸收、分布、代谢和排泄情况。

药物的临床试验是一项非常严谨的工作。

在任何国家或地区开展药物临床试验，都必须获得伦理委员会和药物监管部门的批准。伦理委员会是一个独立的审查机构或委员会。从保护受试者的角度，对试验方案、知情同意书等方面进行严格的审查。

伦理委员会应有从事医药相关专业人员、非医药专业人员、法律专家及来自其他单位的人员，至少五人组成，并有不同性别的委员。伦理委员会的组成和工作不应受任何参与试验者的影响。

除了伦理委员会的审查，还要得到政府监管部门的批准。在中国，《药品管理法》对这一块有明确的规定。

开展药物临床试验，应当按照国务院药品监督管理部门的规定如实报送研制方法、质量指标、药理及毒理试验结果等有关数据、资料和样品，经国务院药品监督管理部门批准。

开展药物临床试验，应当在具备相应条件的临床试验机构进行。药物临床试验机构实行备案管理，具体办法由国务院药品监督管理部门、国务院卫生健康主管部门共同制定。

参加临床试验的包括那些人？

一般情况下，早期主要是健康受试者。之后主要是患病受试者，

怎么才能参加临床试验？

患者可以通过招募信息联系到负责的医生，受试者要参加临床试验，首先需要签署知情同意书。知情同意是指受试者在被告知所有与临床试验相关的信息，包括临床试验的目的、过程、潜在利益和潜在风险等信息之后，受试者自愿决定是否参加一个临床试验的过程。知情同意书需要由患者本人或其法定代理人签署。

在医生详细介绍的整个过程中，患者可以随意提问。这是为了确保患者充分了解获益和风险，自愿决定是否参加。