IGF-1因子治疗自闭症——失之东隅，收之桑榆

在《SHANK3基因和自闭症》一文中，椰菜君提到，SHANK3基因的产物，是一种重要的神经元连接蛋白质，可以类比为神经元之间“通讯线路“的”电线杆”。如果缺失了SHANK3基因，或者SHANK3基因有不好的突变，那么神经元之间的通讯就会出现问题。

缺失SHANK3基因及其相邻基因，会导致Phelan-McDermid综合征。这类患者通常有中、重度的发育迟缓和智力障碍，大多数没有语言能力，约75％的PMS患者会被诊断自闭症。而在自闭症谱系障碍患者中，已发现40种以上的SHANK3基因突变，故此SHANK3基因被列入自闭症高危基因。

在随后的《SHANK3基因和自闭症：希望在路上》一文中，椰菜君又提到，缺失SHANK3基因的老鼠，无论是在出生后，还是在成年后，只要引入SHANK3基因，那么多种症状，尤其是自闭症类似症状，会出现大幅度的改善，甚至可以达到正常老鼠的状态。

之所以旧文重提，是因为有家长在群里说，貌似生长激素治疗自闭症有不错的效果，希望椰菜君能够挖掘一下这方面的研究。

事实上，这正是在基因编辑技术获得实用之前，人们试图用常规药物方法治疗Phelan-McDermid综合征的尝试。

依椰菜君的浅见，这方面的研究有两篇重要论文。其一是斯坦福大学研究者2013年发表在《自然》杂志上的干细胞研究，其二是西奈山伊坎医学院2014年发表在《分子自闭症》上的小型人体实验研究。

第一项研究中，研究者从Phelan-McDermid综合征患者身上获得了体细胞，然后在培养皿里面把它们诱导成干细胞，再分化成神经细胞用于实验。各种图，各种表，真是叫人看了眼花缭乱。

不过最关键的是，研究者发现，缺失SHANK3基因固然导致“电线杆”缺乏，神经细胞之间通讯不畅；但是，如果给这些细胞一些IGF-1因子，它们会增造另外一种叫做PSD95的“电线杆”！

这个新电线杆，貌似工作得也还不错！

没了SHANK3基因，来点IGF-1，叫PSD95顶上！

没了张屠夫，别的屠夫也会杀没毛的猪！

 第二项研究就简单明了多了。研究者找了9位Phelan-McDermid综合征患者——麻雀虽小，五脏俱全：随机分组搞起来！IGF-1因子和安慰剂用起来！双盲搞起来！3个月后做比较，效果显著：

回到家长的问题，现在我们可以说，这个“生长激素治疗自闭症有不错的效果”，说的其实是“IGF-1因子治疗Phelan-McDermid综合征患者的自闭症状有不错的效果”。

看到这里，读者可能已经明白，这个IGF-1因子只怕就是生长激素吧？

IGF-1因子全名叫做胰岛素样生长因子1，也可以叫做生长激素C。它的结构与胰岛素相似，具有胰岛素一样的功能，参与调节细胞生长、分化和DNA合成，对人体几乎所有细胞都能产生作用。

IGF-1因子和通常说的促进身高的生长激素HGH不是同一种东西，功能也迥乎不同。两者的关系很简单：IGF-1因子是肝脏制造的激素，HGH是脑垂体制造的激素，HGH控制IGF-1因子的分泌。

再多说一点，这两个激素和牛奶颇有渊源。

为啥？因为IGF-1因子会促进奶牛产奶，而HGH会促进奶牛制造IGF-1因子。所以。。。

     奶农会给奶牛注射HGH，奶牛就会大批制造牛奶，而这个牛奶里面顺带也含不少的IGF-1因子了！

那么喝这种含IGF-1因子的牛奶怎么样呢？

不怎么样。因为含量既不高，经过消化道的时候也给完全降解成氨基酸了。

最后，不是Phelan-McDermid综合征的自闭症患者，是不是也能用IGF-1因子治疗呢？

椰菜君以为，在没有确切的临床研究之前，只能说须要小心。作为一种生长激素，长期使用IGF-1因子显然会对身体有相当的影响。此外，亦有研究指出，许多自闭症患者体内，IGF-1因子水平实际上是高于普通人的，外在就表现为头部较普通人为大。

参考文献：

SHANK3 and IGF1 restore synaptic deficits in neurons from 22q13 deletion syndrome patients. Nature. 2013 Nov 14;503(7475):267-71. 

A pilot controlled trial of insulin-like growth factor-1 in children with Phelan-McDermid syndrome. Mol Autism. 2014 Dec 12;5(1):54.