干细胞在发力，能否拿捏全身型重症肌无力

如果发现自己眼睑下垂、出现复视、咀嚼无力抑或是对疲劳不耐受，很容易出现倦怠——以往连续走个两三公里也是等闲视之，如今走了几百米便腿脚酸软虚浮，这些症状集合到一起，还是得非常小心，赶紧去大医院问诊。

以上指征的相同之处在于，它们都与重症肌无力（myasthenia gravis，MG）有关。

用专业的定义来说，MG是由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病，比起正常健康人群来说，MG患者更容易疲劳，但这种疲劳感会在适度休息后减轻。国家卫生健康委员会医院质量监测系统(Hospital Quality Monitoring System, HQMS)数据库发布，我国重症肌无力发病率约为0.68/10万，70~74岁年龄组人群发病率最高(1.89/10万)。女性发病率为0.76/10万，高于男性的0.60/10万。

1958年Osserman首次提出的MG分型标准是目前各大医疗机构公认的权威分型。它将重症肌无力分为五型：I型、IIa型、IIb型、III型和IV型。

其中，I型也称为眼肌型，即只有眼肌受累，属于最轻的类型；

IIa型为轻度全身型，也可以合并有眼肌受累；

IIb型则是中度全身型，病情已经累及延髓肌，并伴有脸下垂、复视、构音和吞咽困难及颈肌、四肢肌无力；

III型属于重型，全身混合性多肌群受累，虽然还未累及呼吸肌，但药物治疗效果不明显，病患已经生活不能自理；

IV型为晚发型全身无力，常伴发胸腺瘤，是最严重的分型。病患可以在正规医疗机构完成常规检查和打分，评判具体处于何种分型。

病要早治，不过一旦确诊了MG，又该如何治疗呢？

在常规疗法之外，干细胞移植是近年来备受关注的新型疗法，从某种意义上说，它才是标本兼治的良法。干细胞作为一类具备自我复制能力和更新能力、同时具有多项分化潜能的细胞，一向是各类恶性肿瘤或血液疾病的克星。

早在2004年就有MG患者接受了造血干细胞（HSC）移植，而且在术后半年内并未出现与移植有关的不良反应。这种疗法先采用细胞毒性药物清除宿主免疫细胞，接着植入自体/同种异体HSC，后者进一步分化为各类血细胞，并重建免疫系统，相当于在战后废墟之间再造华厦。

根据统计，采用药物/手术控制的患者中仍有约10%的重度难治性病例无法迟缓病程，HSC移植着眼于细胞学角度重建失调的免疫系统，能够带来更加本质纯粹的疗效。

例如，对患者先期采用粒细胞刺激因子（Granulocyte stimulating factor，GSF）完成HSC动员，再抽取患者自体血液，并分离提取待移植的造血干细胞冻存。等患者完成免疫消融术后再行移植，由于HSC来自本体，不会出现排异现象，不仅大幅降低了手术难度和患者生存率，而且对术后的康养也大有裨益。

干细胞在重建免疫系统时，其还可通过释放免疫相关细胞因子或与免疫细胞直接接触来抑制调控特定细胞的增殖。免疫系统过度激活与自身免疫疾病高度相关，干细胞的免疫调节能力则为此类疾病的干预提供了新的思路，重症肌无力也不例外：干细胞一方面调节了T细胞数量，可更好地维持免疫耐受并缓解免疫亢进；另一方面则通过抗胸腺细胞免疫球蛋白介导浆细胞裂解凋亡，以此消除某些顽固的抗AchR抗体分泌浆细胞。

近年来不断深入的干细胞研究为MG新型疗法奠定了基础，国内外权威医疗机构都先后把干细胞疗法作为罕见病干预调理的核心。

MG干细胞治疗还有待更多临床研究得出更为确切的结论，不过未来一定能开发出更为稳妥的移植方法，尽早干预，从源头改善MG病患的生活质量。

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