从世界上最贵的药看孤儿药如何定价
原创： 万方遒 老万的公众号 6月1日
5月28日，瑞士诺华获批了一款用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的药品，该药品定价：212.5万美元，折合人民1466.19万元。SMA是一种罕见的导致儿童死亡的遗传病，美国每年约有450至500名SMA患儿，无治疗的话在2岁前都会死亡。诺华获批的这种药物是一款基因药物，通过基因工程技术携带功能正常的完整SMN1基因片段，进入人体后转入正确位置，恢复正常的蛋白合成，从源头解决病因。
我比较感兴趣的是为什么诺华这样定价，印象在一篇文章中有大概的描述，美国创新药（非孤儿药）的定价方式大概有2种：
第一种，5年内获取10%的患者数量为基数，5年内投入产出平衡。
第二种，5年内获取10%的患者数量为基数，这一年的营收和利润作为均值，10年内回本。
按照这个推算，看看诺华的这个产品的收入。10%的患者数量，按照50名计算，营收到利润按照25%的纯利润率。
1、50名患者，单年收入1亿美元，5年收入5亿美元。按照25%计算纯利润，5年内实现总利润1.25亿美元。
2、50名患者，单年收入1亿美元，第5年1亿美元收入作为均值，整个10年间10亿美元营收。10年内实现总利润约2.5亿美元。
按照诺华的公开信息，这个产品的研发费用已经超过了1500万美元，我们姑且认为这款药品的研发费用2000万美元，那么诺华的这个产品只要有40个患者，就可以实现收支平衡。这意味着诺华希望该产品在1年内就收回投资。
可以在这里下一个结论，创新药的定价企业希望5年回本，孤儿药的定价企业希望1年回本。
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作者：查理·芒格
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这可能就是诺华这些大药企对孤儿药的态度，因为患者数量太少，就要尽快回收投资，类似这样的高价药在美国还有很多，有些孤儿药可能只有10个以内的患者真正使用，诺华的这个产品想获取到40个患者现在看也不容易。
诺华2018年研发投入85亿美金，而一款类似这样的孤儿药研发投入几千万美元在诺华的研发体系中都小的看不到，而类似孤儿药的定价，如果研发投入很高，比如10-20亿美元的研发开支，平均到这么几百个患者中去，那就可能会更贵了，也因此研发成本很高，患者极少的药品可能真就没人开发了。
创新药上市后的专利周期大概也就10年，不管是哪种类型的创新药，大众药也好，孤儿药也好，都是一样。因为孤儿药的患者数量很少，很多孤儿药一直到几十年之后，也没有仿制药出现，但是孤儿药的患者始终存在，不能因为少就不顾及到这部分人群，很多国家也延长了孤儿药的专利时间长度，鼓励孤儿药的研发等等，我们国家对孤儿药还没有太多的优惠，也可能还没发展到那个阶段，当下连大众药还都没完全普及。
这款药如果在国内上市，应该不会这么高的价格，主要原因也是国内人口基数大，按照国内大概是美国5倍的人口数量来看，国内当下这样的患者应该有2000多人。如果按照患者数量定价，这款药在国内应该在250万人民币左右，便宜肯定是不便宜，但是面对死亡有条件的家庭也还会治疗，毕竟相比过去只能放弃这个患儿来讲，现在还有了一线希望。
今年，医药行业在医保局降费的政策下，开始了4+7城市的集采，仿制药大降价也拉开了帷幕，在这样的环境下，有些药企开始转型，并且明确以后就算砸锅卖铁也要开发创新药，仿制药进入微利时代，那么没有仿制药的利润，研发创新药之后，创新药的价格就只会越来越贵，企业之前从仿制药利润拿出来部分补贴创新药，现在需要从创新药的盈利部分中补贴下一个创新药，这样也会形成两个极端，第一个极端是仿制药价格越来越便宜，第二个极端是创新药价格越来越贵。
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未来国内的创新药也可能会贵到如诺华这款药的程度，每年几百万，当然也有可能国内药企根本不会做类似的产品，因为国内没有这么高的定价环境，这样的只有几百人使用的药物，很长一段时间还是会被外企垄断，在美国孤儿药定价没有上限，这些药企用美国作为主要的市场卖了一圈之后，然后到欧洲，日本，中国等地继续销售，价格会根据患者数量有所降低，但是价格相对大众药贵很多，那是一定的。
信立泰在美国引入的Nana这个产品也是申请了孤儿药。这款药信立泰花了4亿引入，国内患者大概4万人。获取10%约4000个患者。纯利润按照25%计算。可以简单通过这个方式估算一下这个产品的定价：
1、总投入4亿，5年回本，5年收入总和16亿，25%的纯利润率，实现收支平衡。4000名患者单年收入对应3.2亿，定价每年8万。
2、总投入4亿，第5年实现均值利润4000万，纯利润率25%，第5年实现营收1.6亿，对应4000个患者，定价每年4万。
这个产品按照这样的计算，大概定价每年4-8万。如果参考诺华的这个孤儿药希望1年就回本的话，那这个产品定价每年40万，个人判断这是一个肿瘤创新药和孤儿药的中间定价产品，价格很可能在每年8-40万之间，具体怎么定价到时候还要参考这个产品在美国的定价，通常情况下在美国定多少美元，国内大概就是多少人民币。
210万美元的天价药确实很贵，但是毕竟已经有了一款能针对性治疗的药，这样也给新生的SMA患者带来了希望，如果没有这款药，那么这几百个病人想花钱也无处花，一样要面临死亡。如果所有的孤儿药都没人研发，这几百个病人无药可治，那几百个病人也无药可治，最后几百人会变成几千人，几千人又会变成几万人，最后罕见病所有的患者都会无药可治，我想，这不是我们希望看到的吧！
