世界首位遗传性失明病人接受体内基因编辑治疗
据研发这种疗法的公司称，俄勒冈州的医生们试图通过在视网膜后部进行基因编辑，治疗一种遗传性失明。
总部位于马萨诸塞州剑桥的Editas Medicine和总部位于都柏林的Allergan今天(3月4日)宣布，波特兰俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所（Casey Eye Institute of Oregon Health & Science University）的医生首次在病人体内使用CRISPR基因编辑。他们正试图治疗一种名为莱伯氏先天性黑蒙症（ Leber congenital amaurosis）遗传性失明。美联社报告。科学家们说，他们将在几周内知道治疗是否有效和安全，并计划对更多的患者进行测试。
“我们对此感到非常兴奋，”领导这一研究的哈佛医学院眼科教授 Eric Pierce说， “我们正在帮助开启一个潜在的基因编辑用于治疗的时代，这个时代可能会对医学的许多方面产生影响。” NPR报道。
见“CRISPR走向临床”
2017年首次实现了人体内的基因编辑，将锌指蛋白酶基因插入由于此基因缺陷导致的亨特综合症病人的体内。但由于CRISPR技术的精确性，研究人员已经更倾向于CRISPR技术。
CEP290是一个对视力至关重要的基因，在莱伯氏先天性黑蒙症患者中，一种突变会阻止CEP290基因的表达。一般情况下，患者出生时视力较差，而且病情会迅速恶化。由于CEP290基因太长，没有标准的病毒载体可以携带它，导致基因治疗不可行。相反，由Editas和Allergan开发的基于CRISPR的治疗方法，病人处于全麻下时，通过一根毛发大小的管在视网膜后面注射三滴液体试剂。
“基因编辑方法实在令人兴奋。我们需要能够处理大基因这样的问题的技术。”宾夕法尼亚大学基因编辑专家Jean Bennett告诉美联社，他没有参与治疗的开发。
见“人类第一次接受活体基因编辑治疗”
据NPR报道，Editas和Allergan计划招募18名3至17岁的患者接受三种不同剂量的基于CRISPR的治疗。宾夕法尼亚大学的另一位基因治疗研究人员Kiran Musuuru指出，眼睛是这些早期在体内进行CRISPR的好靶点，因为这种治疗无法进入身体的其他部位。他对美联社说：“如果出了问题，伤害的可能性很小。这为在体内进行基因编辑迈出了良好的第一步。”
此外，Pierce指出，视网膜的细胞不会发生变化，这意味着编辑是永久性的。“细胞在病人的一生中都有希望存活。”
美国国立卫生研究院主任Francis Collins告诉NPR记者，这一成就标志着医学界“一个重要的时刻”。“我们所有人都梦想有一天，我们可以将这种方法应用于数千种疾病。这是第一次在人类身上进行试验。它给了我们希望，我们可以把它扩展到许多其他疾病--如果它有效的话，如果它是安全的。“
见“早期结果对实验性CRISPR治疗是积极的。”
来源：
https://www.the-scientist.com/news-opinion/first-patient-receives-in-vivo-crispr-editing-67222
译文校稿：LuLu
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