脆性X综合征の当前药物临床研究

近日连续有几位家长问起二甲双胍和脆性X综合征的事情，简短交流后，椰菜君才意识到，不仅相关的科普文章很少，“很多医生都不太了解这个病，做研究的更是少，没被重视。” 至于最新研究进展，更是难得一见。

作为一名科学搬运工，椰菜君当然义不容辞了！虽然学识和能力都非常有限，但起个抛砖引玉的作用，自信还是可以的。

关于脆性X综合征及二甲双胍治疗尝试，椰菜君之前写过几篇介绍文字，在这里：

脆性X综合征和“太纠结”的FMR1基因

临床实例：二甲双胍治疗脆性X综合征患者

神药二甲双胍治疗什么样的自闭症？

另外家长如果能阅读英文，这里有一个很好的网站，专门关注该病的最新研究进展：

https://fragilexnewstoday.com

若有读者对其中哪篇英文文章感兴趣，可以留言，椰菜君会尽力把它转译成中文。

关注药物研究的家长，美帝的临床研究注册网站https://clinicaltrials.gov/是一个不错的资源，可以快速了解到有哪些药物正在做临床研究、对参试人员的要求、使用何种给药方式等重要信息。

比如椰菜君今天就查到，目前尚处于进行状态的脆性X综合征临床研究有22项，其中4项为行为干预，不在今天的关注之内。剩下的18项中，又有5项是关于诊断的，因此总共有13项是药物治疗研究。

在这13项研究中，有4项使用的是药厂的在研药物，也就是说除非加入临床研究，否则的弄不到手的。当然其中的ZYN002比较特殊，因为它本质就是大麻二酚CBD，在美帝等一些国家已经放开销售。其中有4项是使用二甲双胍。剩下的9项，拿出绿茶提取物，8项都是现有药物的再利用，而二甲双胍占据了半壁江山，可见其热度——虽然如此小众。这和二甲双胍的安全性、前期作用机理研究不无关系。