FDA批准达沙替尼治疗儿童白血病

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2017年11月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准达沙替尼（dasatinib）治疗处于慢性期的费城染色体阳性（Ph+）、儿童慢性髓系白血病（CML）。

此次的批准基于2个试验结果，一个是1期试验，另一个是2期试验。51名新诊断的、处于慢性期的CML患儿来自2期试验；对既往治疗抵抗或不能耐受的、处于慢性期的CML患儿中有17名来自1期试验、29名来自2期试验。患儿每天服用达沙替尼60mg/m2，直到出现疾病进展或出现不能耐受的不良反应。

治疗24个月后，新诊断患儿中有96.1%、对伊马替尼耐药或不能耐受患儿中有82.6%评为完全细胞学缓解（CCyR）。截止到数据统计，新诊断患儿的中位随访时间为4.5年，对伊马替尼耐药或不能耐受患儿的中位随访时间为5.2年。由于仍有超过一半以上的患者对治疗有反应，尚不能评估中位CCyR持续时间、主要细胞学缓解（MCyR）和主要分子学缓解（MMR）。

约有10%的患儿出现不良事件，有头痛、恶心、腹泻、皮疹、呕吐、肢体疼痛、腹痛、疲乏、关节痛。

参考文献
FDA approves dasatinib for pediatric patients with CML. https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm584725.htm?utm_campaign=Oncology%2011%2F13&utm_medium=email&utm_source=Eloqua&elqTrackId=e3fc8b51cc174a8eaf2296d2df9e04e1&elq=66a053c4a4fc440fac81f37231ac87d7&elqaid=1301&elqat=1&elqCampaignId=784