世界首次使用iPS细胞技术进行罕见病药物研发的临床试验启动

日本京都大学研究团队, 通过使用iPS细胞(诱导性多能干细胞)技术寻找能够控制病情的物质，用以开发新药。据研究人员介绍，使用新药治疗进行性肌肉骨化症（FOP）的临床试验（治疗的效验）将在最近实施。这将是世界首次使用iPS细胞技术开展的与药物研发相关的临床试验。

日本京都大学iPS细胞研究所的户口田淳教授等人的研究团队，计划在京都大学医院等启动试验。

进行性肌肉骨化症（FOP）属于罕见疾病，是肌肉、韧带逐渐骨化的疾病，病程中身体很难活动，目前没有可以治疗的药物。

研究团队用FOP患者提供的细胞制作iPS细胞。与形成骨骼相关的细胞发生变化，加入约7000种药进行治疗效果和安全性的调查。

调查发现，用于防止脏器移植产生的排斥反应的药中含有一种叫拉帕霉素的物质，该物质有抑制异常骨化的效果。在临床试验中，将会对患者使用拉帕霉素来确认其疗效和安全性。

iPS细胞技术可以使多种细胞和脏器发生变化，移植给患者，用于再生医疗；也可以在体外重现症状，寻找开发治疗药物的候补物质。这是迄今为止这项技术最主要的两个用途。

在再生医疗领域，理化学研究所等团队在2014年，将iPS细胞制作的视网膜移植给眼科难症衰老性黄斑变性的患者，该临床研究正在实施。