统计学学习笔记——day1

医学研究

医学研究水平：群体水平
研究内容：群体水平探讨与健康事件发生、发展及预后等结局有关的医学规律
医学研究目的：发现并验证规律
分布规律:人群健康事件在时间空间人群中的分布特征
关系：因果关系，在人群中研究有关因素与健康结局的因果关系。
因：人为干预因素以及自然因素、暴露因素
果：健康结局（疾病发生、发展、预后）

医学研究常见类型

实验性研究（干预性研究）

人为施加干扰因素，分为动物实验、人体实验

随机对照研究（RCT）

将研究对象随机分为实验组与对照组，并施加干预条件，观察干预条件对研究对象健康事件的影响，并分析其相关性。
特点：施加干预，设置平行对照，随机化

观察性研究

研究者作为旁观者不介入群体自然健康发展轨迹，只通过调查、观察等方法获得数据，评价分析健康结局与有关因素（暴露因素）的相关性。
特点：不干预，设置对照，不随机化

文献研究

1.文献综述：定性研究
2.文献计量分析：定量分析
3.荟萃分析：汇总RCT或（和）观察性研究，基于更大的样本数量，在更有代表性的人群中探讨医学现象。

医学证据与RCT基本原则

1. 医学证据

证据：证明或预测客观规律的东西
eg：A证明B的真实性，称A是B的证据
医学证据：有利于做出医学决策、诊疗，解决医学问题的证据。
eg：用A证明B疗法的可行性，A就是B的医学证据。

医学证据来源及可靠性排序

系统评价与meta分析
RCT——随机对照研究
队列研究（前瞻性）
病例对照研究（回顾性）
病例系列
病例报告
专家意见看法
动物实验
体外实验（细胞分子实验）
？RCT可靠原因
三原则

1. 对照：设置对照组，作为参照物，评价干预措施效果。
   特点：可比性（时间空间人群维度可比，即除了干预因素，其他一致），RCT采用平行对照

没有对照，没有真相

2. 随机化：实验分组按照随机分配原则分配到干预组与实验组，保证均衡可比。
   分类
   完全随机分组，方法：抽签，随机数表等
   配对随机分组，根据非干预因素配对。动物实验，将种属性别年龄体重相近两动物配对。临床试验，将特征相似病人配对。（分类：自身配对，同一对象两种处理 异体配对，条件相近实验对象配对，分别给予不同处理。）
3. 重复：样本量要多点儿，更可靠。

观察性研究

目的

研究健康分布及其与暴露因素的关系

暴露因素，非干预，自身具有或者环境条件。
关系，因果关系

分类

1. 横断面研究（cross-sectional study）

1.1 病例报告与病例系列分析
1.2 横截面调查
横截面调查，又称现况调查，采用普查/抽样调查方法，获得某地某人群在某一时刻关于某疾病及其相关暴露因素水平的现况信息，同时探究疾病与暴露因素之间相关性。 目的：估计人群相关指标状况和水平，探索疾病（健康水平）与暴露因素之间相关性。
时间空间人群暴露因素健康水平

2. 病例对照研究（case-control study）

将人群分为病例组/对照组（阳性/阴性组），比较发病/阳性时间发生前接触某暴露因素的状况，比较暴露水平的差异性，进而分析因果关系，为后续研究提供线索。

3. 队列研究（cohort study）

又称为前瞻性研究/随访研究，是对暴露因素不同水平（不同治疗方法）的对象进行随访观察，确定其疾病发生，发展情况（复发，死亡，生存期等），从而明确暴露因素（治疗措施）与阳性时间（疾病发生，疗效）之间的因果联系。

比较

观察性研究结果不如RCT研究可靠
观察性研究不随机化

医学研究偏倚及其控制！！！

1.误差（error）

是什么？ 对事物某一特征的度量值偏离真实值的部分，即观察值与真实值的差值。
分类？
随机误差（random error）：由于个体差异和研究过程中微小的不可控因素造成的误差（测量误差与抽样误差） 特点：不可避免，但可以控制和缩小随机误差。
系统误差（systematic error），即偏倚（bias）：由于对实验因素或条件控制不严格而引起的误差。 特点：研究结果系统性地，倾向性偏离真实情况；研究过程中加以控制可消除。
分类：1.选择偏倚，选择样本不代表总人群。例如，就诊机会偏倚，失访偏倚，志愿者偏倚。
控制：采用随机抽样；合理设计纳入排除标准；尽量减少失访。
2.信息偏倚：采集研究对象数据时出现的系统误差。可由于研究对象（无应答偏倚，回忆偏倚，说谎偏倚）或研究者（诊断怀疑偏倚，主观倾向性偏倚，测量偏倚）引起。
控制：严格设计问卷；盲法；合理改善调查技巧减少来自研究对象的偏倚
3.混杂偏倚：暴露因素与疾病之间的关联程度受到其他因素干扰而引起的系统误差。可能由于分组不均衡，不可比而引起。
例子，新药临床试验评价药效时，不同年龄段选择药物不同，年龄因素即为混杂偏倚。

不同研究类型偏倚

RCT受到偏倚影响最小，结果可靠
——盲法克服信息偏倚
——随机化克服混杂偏倚
观察性研究受到偏倚影响大
——合理运用统计学方法部分解决混杂偏倚