iPS细胞用于石人综合症的药物研发获准开始临床实验

2017-09-13 本文已影响67人医兮

石人综合症（进行性肌肉骨化症，FOP）是会使全身肌肉变成骨头的难治之症。京都大学研究团队灵活运用iPS细胞开发了可用于这种难治之症的候选药物，将进行世界首次临床试验。

京都大学医学部附属医院的医药品等临床研究审查委员会（直译）6日开始审查，7日批准，研究团队可以开始进行临床试验以确定效果。研究团队于7日当天开始向患者进行说明以及进行患者登记。

京都大学iPS细胞研究所（所长是山中伸弥）的户口田淳也教授（再生医学）等人的研究团队，采集FOP患者皮肤上的细胞制成iPS细胞。利用iPS细胞在约7000种化合物中锁定抑制疾病发展的药物，发现免疫抑制剂“雷帕霉素（Rapamune）”有效。

临床试验将在京都大学附属医院、东京大学、名古屋大学、九州大学进行。预计招募20名6岁以上的患者。分为2组，分别使用雷帕霉素（Rapamune）和安慰剂，用半年时间验证药物效果。

石人综合症是因为受伤等原因导致的肌肉和韧带等组织变为骨头的疑难疾病，无法根治。每200万人中有1人发病，日本患者有约80人。