翻车的脐带干细胞治疗自闭症研究

在去年的《关于干细胞治疗自闭症的一点儿八卦》一文中，椰菜君谈及了脐带血保存行业的元老人物，美国杜克大学的儿科肿瘤医生Joanne Kurtzberg。

为开拓脐带血的用途，Kurtzberg医生在2014年弄到一个牛逼基金会给的4千万美元资助，雄心勃勃地开始了一项为期5年、预期招募近400名患者——包括自闭症、脑瘫等神经疾病——的临床研究项目。

两年之后，Kurtzberg医生的首期实验结果显示，单次脐带血回输是安全的，并且接受的22位自闭症患儿中，有13位出现可喜的症状改善。到了19年，Kurtzberg医生再接再厉发现，在出现改善的患者大脑白质中，脑神经连接有增加的迹象；而大脑白质与自闭症极有关联。

然鹅，当Kurtzberg医生驰骋在从一个胜利走向另一个胜利的金光大道上时，偏偏有那么几个不知好歹的研究者放明箭，泼冷水，说，那个脐带血回输吗，俺们也做了，俺们还设置了安慰剂对照组呢！俺们没看到任何效果！您说的那些效果，俺们觉得都是孩子自身发育的结果。六个月时间呐。。。。小猪都出栏了！还有，您是不是忘记了临床研究的基本要求，随机双盲安慰剂对照？您拿了那么多钱呐。。。。好像参加研究的患者还给您要交万把美元？啧。。啧。。啧。。

当然，身为顶级牛逼杜克大学的儿科肿瘤医生兼教授，Kurtzberg医生怎么可能为这些噪音所影响呢？随机双盲安慰剂对照？笑话！咱这就做给你们看看，人数还要比你们多多，也叫你们知道马王爷几只眼！

研究结果呢，上个月发表出来了。真是研究者伤心，参加者落泪，资助者生悲。

共有180名2-7岁的谱系儿童参加了这项严格的随机、安慰剂对照、双盲研究。其中56位儿童接受了单次静脉内自体脐带血回输——就是用自己出生时保存的脐带血，63位儿童接受了异体脐带血回输——就是用没有血缘关系的人的脐带血，另外有61位儿童接受注射的是安慰剂——一种看起来和脐带血一模一样的无毒液体。所有孩子，在回输前和回输后6个月分别接受第三方的评估。

为避免歧义，椰菜君谨将论文的主要结论摘要翻译在此，并适当分段和妄议一下，便于阅读：

1、脐带血回输是安全的，耐受性是良好的。（安全性显然是最重要的，但二期临床一开头就谈安全性，基本都是实在没得什么好的可谈。。。）

2、整体分析表明，社交沟通能力、自闭症症状和词汇能力的改变，都和脐带血回输没有关联。（长叹一声。。。写下这句话的时候，作者内心一定是极其崩溃的。。。于我心有戚戚焉）

3、整体分析表明，脐带血的类型对结果没有关联。（无论是自己的脐带血，还是别人的脐带血，都是一个无效果，真是。。。）

4、对于没有智力障碍的患儿，如果接受异体脐带血回输的话，比那些接受自体脐带血回输的患儿，其“医师临床总体印象量表”评估结果有更好的改善，但是统计趋势并不明显。（也还不算完全失败。。但为啥是异体脐带血呢。。。干细胞竟然不是自己的更好？？？）

5、在接受脐带血回输后，同安慰剂组患者相比， 没有智力障碍的患儿，在沟通技巧和探索性方面——包括对玩具的注意和持续关注、以及脑电图alpha和beta波增加，有明显改善。（批评者指出，该研究中的这类患儿好像过于稀少了一些，统计结果恐怕堪忧。。。）

不过无论如何，椰菜君也要为Kurtzberg医生点赞。因为她严格遵循了临床研究的要求，并且坦诚把没有成功的结果发表出来，供全世界的研究者和家长参考。

至于后文，据说Kurtzberg医生将继续脐带血回输治疗自闭症的研究，不过这次参加的患者，将都是没有智力障碍的。期待她的成功！

参考文献：

A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children With Autism Spectrum Disorder. J Pediatr . 2020 May 14;S0022-3476(20)30334-6.